Теплізумаб схвалений FDA для дітей з діабетом 1 типу

Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) схвалило теплізумаб (Tzield, Sanofi) для дітей віком 8–17 років, у яких нещодавно діагностовано діабет 1 типу (3 клінічна стадія). Мета терапії — уповільнити втрату здатності підшлункової залози виробляти власний інсулін.

Що таке теплізумаб і як він діє

Теплізумаб — інфузійне моноклональне антитіло проти CD3, яке впливає на імунну відповідь, що руйнує бета-клітини підшлункової залози. Препарат не зупиняє діабет 1 типу, але здатний суттєво уповільнити прогресування захворювання та зберегти залишкову функцію підшлункової залози.

Історія схвалень

Це вже не перше схвалення теплізумабу. У листопаді 2022 року препарат був вперше авторизований для людей віком від 8 років з діабетом 1 типу 2 стадії — тобто за наявності двох або більше аутоантитіл та дисглікемії, але без клінічних симптомів — з метою запобігання переходу до стадії 3. У квітні 2026 року це показання було поширено на дітей від 1 року.

Нинішнє схвалення розширює застосування препарату вже на клінічну стадію захворювання — тобто на пацієнтів із встановленим діагнозом діабету 1 типу з новим початком.

Доказова база: дослідження PROTECT

Нове схвалення базується на результатах рандомізованого дослідження фази 3 PROTECT, в якому взяли участь 328 дітей та підлітків віком 8–17 років з діабетом 1 типу 3 стадії з новим початком (не пізніше 6 тижнів від діагнозу). Усі учасники мали залишкові рівні С-пептиду — маркера збереженої функції бета-клітин.

Учасників розподілили на дві групи: одна отримувала два 12-денні курси теплізумабу з інтервалом 6 місяців, інша — плацебо. Через 78 тижнів у групі теплізумабу зафіксовано значно повільніше зниження рівня С-пептиду порівняно з групою плацебо (P < 0,001), що свідчить про збереження залишкової секреції інсуліну.

Безпека та побічні ефекти

Препарат має попередження у вставці до інструкції щодо ризику вірусної реактивації. Перед початком терапії рекомендовано перевірити пацієнтів на вірус Епштейна–Барра та цитомегаловірус.

Серед відомих небажаних реакцій:

• синдром вивільнення цитокінів (зазвичай протягом перших 5 днів)
• алергічні реакції
• блювота
• висип
• підвищення печінкових трансаміназ
• головний біль
• лейкопенія

Статус схвалення

Прискорене схвалення FDA отримують препарати, які лікують серйозні захворювання і заповнюють прогалину там, де ефективних методів лікування бракує. Теплізумаб отримав цей статус, оскільки на сьогодні не існує інших схвалених засобів для уповільнення прогресування діабету 1 типу після встановлення діагнозу.